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Descroue dans LYSOGENE - Il y a 1 an arrow option
LA FUTURE GENFIT (à 2 euros)

LYSOGENE : PRÉSENTATION AU SYMPOSIUM D ORLANDO DU 10 AU 13 FÉVRIER



Présentation de résultats cliniques : poster 423 sur l étude sanfilipo de phase 2/3 de la société lysogene.

( world symposium 2020)

étude sur 20 patients traités par thérapie génique, étude ouverte, avec des points de suivi à 6/12/18 et 24 mois, premiers patients traités en fevrier 2019

administration unique, locale du vecteur de thérapie génique.

Inutile de dire qu'ils ne vont pas a un congrès pour présenter de mauvais résultats.





LE PIPELINE

- lys-saf302 : maladie sanfilippo, en phase 2/3

- gangliosidose à GM1 : attente debut phase 1/2, news au T1 2020

Message complété le 16/01/2020 13:08:35 par son auteur.

TRESO
-29 millions donc cashburn quasi nul
- partenariat sarepta paye l étude Lys-saf302.
- 2 ème partenariat avec sarepta? peut être annoncé à tout moment pour l indication gangliosidose. Ils ont déjà payé 5 millions pour avoir un droit de négociation exclusive jusqu en octobre 2020 max!!


LA MALADIE DE SANFILIPPO = lys-saf302
- touche les enfants entraînant le décès , aucun traitement malheureusement
- phase 3 a débuté en décembre 2018, premiers patients inclus aux US en février 2019
- La pharma Sarepta finance l étude, a les droits US, lysogene a les droits Europe.
- étude ouverte sur 20 patients traités par thérapie génique : suivi à 6/12/18 et 24 mois
les résultats sont évalués tous les 6 mois comparés à une étude faite de la maladie lors de son évolution naturelle, étude faite avant cette phase 3.
- ATU si résultats positifs
- bénéfices suggérés en phase 1/2 sur 4 patients traités,sans effets indésirables (voir publication) , d où le partenariat avec Sarepta post phase 1/2



GANGLIOSIDOSE à GM1
- début phase 1/2 attendu au T1 ( déclenchement du partenariat?)
- paiement de 5 millions par sarepta pour avoir le droit d une licence exclusive jusqu en octobre 2020
donc un deal en thérapie génique peut tomber à tout moment jusqu à octobre 2020


Exemples de deals sur des indications proches donnés par la fondatrice:
-novartis rachète avexis, similaire pour 8,7 milliards pour une indication équivalente
-roche sur spark therapeutic pour 4 milliards ( indication de 2000 patients)
Le membre a déclaré être actionnaire de la société concernée
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Nostromo11 participe à cette discussion
Descroue - Il y a 1 an arrow option
les fonds commencent à rentrer
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Nostromo11 - Il y a 1 an arrow option
bonjour Descroue,
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/2/fda-issues-sanfilippo-syndrome-drug-development-gu
(trouvé sur le forum dédié sur bourso),
Ca dit notamment ceci, ce qui semble effectivement très encourageant en terme d'acceptation clinique :
"Due to the rarity of Sanfilippo syndrome, FDA says that a single adequate and well-controlled trial along with confirmatory evidence is sufficient to support traditional approval."
post de tgalet.

Il est mentionné aussi ceci juste après :
"However, in situations where a large treatment effect is not expected, FDA says it “strongly recommends a randomized, parallel group trial design with an appropriate concurrent control group,” noting that sponsors “should use randomization as early as in the first clinical trial involving MPS III patients to allow for maximal use and most efficient use of efficacy data for regulatory purposes.”
Ceci est-il compatible avec le design de l'étude de Lysogène ?
Pas assez connaisseur pour l'appréhender.
Le membre a déclaré être actionnaire de la société concernée
  
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CA 2020 16,4 M 18,6 M -
Résultat net 2020 -5,09 M -5,76 M -
Tréso. nette 2020 17,0 M 19,3 M -
PER 2020 -8,22x
Rendement 2020 -
Capitalisation 30,6 M 34,6 M -
VE / CA 2019 0,01x
VE / CA 2020 1,60x
Nbr Employés 22
Flottant 87,6%
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Durée : Période :
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